A TRANSCEND vizsgálatban 47%-os válaszarányt és 18%-os remissziót sikerült elérni a liso-cel CAR-T terápiával.

Vesesejtes karcinómában szenvedők tirozin-kináz-gátló kezelésének megszakítása nem rövidíti meg a betegek túlélését.

Egy fázis II. vizsgálat eredményei szerint hatásosnak bizonyult a cevidoplenib az immuneredetű vérzékenység egyik formája (ITP) másodvonalbeli kezelésében.

Az ASCO (American Society of Clinical Oncology) szakmai szervezet június 2–7. között szokás szerint Chicagóban tartotta éves konferenciáját, melynek egyik szekciójában az amerikai gyógyszerügyi hatóság, az FDA képviselői vitatták meg az onkológiai készítmények engedélyeztetésének vitás pont­jait a résztvevőkkel (hibrid, azaz online és személyes részvételi formában egyaránt). Ehelyütt az onkológiai gyógyszerek engedélyezésének legvita­tottabb területein tervezett változtatásokról számolunk be.

Ha végigkísérjük az alvadásgátló gyógyszerek „életpályáját” a felfedezésük­től napjaink mindennapi gyakorlatáig, mindenképpen észre kell vennünk, hogy az indikációk fejlődése és új indikációkra történő törzskönyvezésük bizonyos szabályokat követ.

A célzott terápiák jelentősen javították a gyulladásos és autoimmun reuma­tológiai kórképek, így a rheumatoid arthritis kezelését. A betegek kezelése során elsődleges a terápiaválasztás, melynek során mérlegre kell tenni a kitűzendő célt, a hatás és kockázat viszonyát és a betegpreferenciákat. Cikkünk az ezzel kapcsolatos legfontosabb megfontolásokat tárgyalja.

A mastocytosis ritka megbetegedés. A 2016-os WHO-klasszifikáció a mieloproliferatív neoplasmák között, külön entitásként azonosítja. A be­tegség kialakulása többnyire a c-kit (D816V) mutációhoz köthető. Van bőrre lokalizált és szisztémás forma. A kóros hízósejtek szervinfiltrációt, illetve spontán aktiválódásuk a masztocitaaktivációs tüneteket eredményezhetik.

A nem kissejtes tüdőrákban (NSCLC) szenvedő betegek kb. 10–15%-ában lehet az epidermális növekedési faktor (EGFR) mutációját észlelni. Az NSCLC leptomeningeális áttéteinek (LM) nevezzük azt az állapotot, amikor a tüdő­daganatból származó daganatsejtek elárasztják a cerebrospinális folyadé­kot (CSF-et) a szubarahnoideális térben, nehéz klinikai helyzetet okozva. A beteg általános állapota ilyenkor rohamosan romlik, a központi ideg­rendszerben többszörös áttéti gócok jelennek meg a megfelelő neurológiai tünetekkel. Átlagosan mintegy 3 hónap túlélés várható, amit szerencsés esetben a modern EGFR-tirozin-kináz-gátlókkal (TKI-kkal) akár 6–11 hó­napra is meg lehet hosszabbítani.

Az Európai Bizottság törzskönyvezte a fedratinib hatóanyag tartalmú készítményt olyan mielofibrózisban szenvedő felnőttek részére, akik betegségét újonnan diagnosztizálták vagy akik már korábban részesültek kezelésben.

A Fierce Pharma és az Evaluate Pharma gyógyszeripari portálok évről-évre összeállítják listájukat a legnagyobb globális forgalmat elért készítményekről. Korábbi cikkünk folytatása következik a 4-7. helyezett gyógyszerekről.